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线粒体疾病是一种难治的疾病,从听力损失和失明到心脏病和神经系统疾病,都是由它引起的,而且至今还没有找到既定的治疗方法。12月6日,日本东北大学的一组研究人员宣布,他们将在1月开始对一种化合物进行人体临床试验。如果一切顺利,这可能是世界上第一个治疗该疾病的方法,患者家属希望能有最好的结果。
12月6日,东北大学研究生院的TakaakiAbe教授的研究小组举行了一次新闻发布会。他们宣布将在1月份开始临床试验,测试MA-5的安全性,这种低分子量化合物有望成为线粒体疾病的治疗方法。
线粒体疾病是一种难治性疾病,细胞中的能量工厂--线粒体的功能降低,导致能量生产效率低下,出现各种疾病,包括器官损伤、耳聋、癫痫和精神症状。
日本有1,名这种疾病的患者,但到目前为止,还没有开发出根本性的治疗方法。
线粒体是产生维持生命所需能量的细胞。线粒体疾病是一种线粒体能量生产受损的疾病,导致各种问题,如视力和肌肉衰弱。线粒体疾病是一种难治性疾病,主要影响儿童,至今没有有效的治疗方法,目前的药物只能缓解症状。
这就是新开发的药物MA-5,它与线粒体蛋白结合,利用一种新的机制在细胞中产生能量。
东北大学的TakaakiAbe教授说:"我希望这将有助于线粒体疾病患者,这是一种目前尚无治愈办法的棘手疾病。它在动物身上对与年龄有关的变化,如耳聋和肌肉无力很有效,而在这些方面根本没有药物,所以如果它在人类身上也能发挥作用,那就太好了。
健康成年男性的临床试验将在下个月开始,病人试验计划在两年后进行。根据东北大学的说法,这将是世界上第一个治疗性药物,也有望有效地治疗难治性疾病,如ALS和帕金森病,这些疾病被认为是由线粒体异常引起的,以及与年龄有关的听力损失。